PARIS, France, le 12 Septembre 2022 à 8h30 (CET) – Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA) (« la Société »), société biopharmaceutique à un stade clinique avancé développant de nouvelles thérapies pour des maladies neurodégénératives sans solution thérapeutique satisfaisante, annonce aujourd’hui l’inclusion du premier patient dans l'étude d’extension en ouvert de l’essai PREMIER (‘PREMIER-OLE’ - Open Label Extension) de PXT3003 pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) aux Etats-Unis. Ce patient, qui a terminé l'étude PREMIER en double aveugle contrôlée contre placebo, avait été inclus en mai 2021. Tous les patients ayant complété l'essai PREMIER seront éligibles à l’inclusion dans l'étude PREMIER-OLE et recevront la dose élevée (DE) de PXT3003 jusqu'à sa disponibilité commerciale, si celui-ci est finalement approuvé aux États-Unis par la FDA et en Europe par l'EMA. PXT3003 est le programme le plus avancé de la Société pour le traitement de la CMT1A, une maladie invalidante pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé.
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